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遗传性视网膜变性是临床上最常见且危害最严重的单基因遗传眼病之一，团队分别设计基因替代治疗和编辑治疗的药物；目前，成果中ZVS101e项目已经获批开展IIT临床试验，目前已完成6例患者入组，其中3例患者已完成1年随访，临床试验结果显示药物具有良好安全性和显著治疗效果。随后，该产品于2021年8月获得美国FDA孤儿药资格授权，于2022.9提交IND申请。另外，ZVS203e项目也已经完成药理和药效学研究、完成猴子体内的有效性和安全性验证，该产品于2022年7月获得美国FDA孤儿药资格授权，目前正在进行GMP级别AAV病毒生产，为接下来的IIT临床试验、GLP安评和IND申报做准备，有望成为中国第一个编辑治疗的临床试验。