该项目的主要研发内容是建立一个独特的、强大的罕见病新药研发平台。
RNA药物特别以其对治疗靶标的高度选择性引起关注，它们不同于传统的小分子或者抗体药物，可以选择性地锁定到目前为止无法施药的人类和病毒基因组，敲减基因表达，改变mRNA剪接，治疗由于三核苷酸重复引起放的疾病。基于RNA的治疗也是唯一能够跟上癌症突变和流行病毒感染的基因变异速度的治疗方式。
该项目的主要创新点是把以下三个方面有机地结合起来：①团队在分子设计与合成、RNA递送技术上的长期积累以及团队在新药特别是在新药特别是罕见病新药研发上丰富全面的经验。②国际市场和药企对基于RNA的遗传性罕见病的新药和新药载体研发的巨大热情和信心。③国内丰富的罕见病患者资源。
项目需求：项目落地、政府启动扶持资金和融资。
该团队在点击化学生物偶联试剂分子设计与合成上具有世界先进水平。
联系我们
吴女士
更多推荐
