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罕见病患者面临“确诊难、用药难”的困境,但相关药物研发进展缓慢。为解决这个现状,我们基于罕见病药房服务经验,研发了“以罕见病患者为中心的药物研发加速器”。该项目聚焦提升罕见病药物研发效率,致力于缩短从研发到上市的时间,让更多急需的药物尽快造福患者。 我们构建了连接患者、医生、药企的罕见病药物研发加速网络。通过互联网医院的线上平台,开展患者健康管理、医源招募、远程诊疗服务,形成高质量的临床研究样品库。依托患者自我管理系统,进行深入的病情跟踪,获取丰富的真实世界证据。这为药物研发企业快速锁定靶点、设计试验、进行临床研究提供了有力支撑。 同时,我们与药企建立战略合作,共享临床研究资源,协同设计适合中国患者的药物试验方案。依托患者社区优势,快速招募志愿者,提升研究效率。我们还为药企提供注册申请、产品定位等方面的专业咨询服务,助力其进军罕见病领域。 迄今为止,我们的药物研发加速网络已经覆盖全国主要罕见病种群,服务患者1万余名。我们与多家创新药企建立合作,孵化多个重点罕见病药物项目,正在推动多个急需药物的临床研究。 未来,我们将继续扩大网络规模,完善数据应用,使之成为链接患者、医疗、药企的专业化平台,助力更多罕见病药物尽快上市,造福患者。我们期待与更多合作伙伴一起,以科技和创新服务罕见病群体。