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血友病，作为一种凝血因子缺乏导致的遗传出血性疾病，已进入个体化精准治疗时代。课题组在探索中国儿童凝血因子药代动力学（PK）的工作中，发现和证实了应用PK指导预防治疗是实现“零出血”治疗目标的最佳方法，并在此基础上研发了个体化给药指导软件“My Precise Dose”。通过医生端和患者端的设置，实现该药剂量和药物浓度的双向预测和实时监测，大大减少既往血友病患儿PK试验时的不便与痛苦。医生可以评估患儿个体PK参数，确定凝血因子在不同血友病患儿的最佳给药剂量，依据血药浓度及结合综合评估结果，制定和调整给药方案，实现个体化精准治疗；患儿家长可以通过本软件了解给药后患儿体内实时凝血因子水平，合理安排患儿生活、学习和运动，做到心中有数。 本研究拟在前期研究基础上，应用单中心外部数据评价凝血因子个体化给药智能决策软件的预测性、有效性和实用性，在此基础上完善软件的功能，并开展临床研究，证实其对提升我国血友病患儿个体化治疗的效果，确证其有效性、实用性和经济性，并在临床应用推广，实现治疗方案的智能设计和调整。这将对我国血友病患儿有效开展最优成本效益的预防治疗起到了关键作用，在进一步促进合理用药的基础上更让我国血友病患儿“奔跑不再是奇迹”。