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以RP为代表的遗传性视网膜变性在我国仍是重要的致盲性眼病。在基因或干细胞疗法广泛应用于临床之前，针对基因缺陷导致感光细胞凋亡的共同致病机制或靶点的药物治疗仍具有重要意义。NOX2活化在小胶质细胞介导的中枢神经系统变性疾病中的病理作用已经得到普遍共识，在遗传性视网膜变性中的致病效应也已经引起广泛关注。由于该通路位于感光细胞凋亡的上游，同时是产生细胞内外ROS及调节多种致炎因子及神经元凋亡蛋白的枢纽，因此在证实NOX2抑制剂疗效的基础上进行作用机制及药物安全性研究对于该类药物的转化及临床应用具有重要价值。由于不考虑特定的基因缺陷类型，药物的实用性更强、使用更加广泛。